随机对照试验中有序结局的统计分析方法：一项范围综述方案
统计方法学
2022-08-15 v1 应用统计
摘要
随机对照试验旨在评估一种（或多种）健康干预措施相对于其他标准干预措施的影响。RCT 有时使用有序结局，即由多个单调有序类别组成且不一定由可量化距离分隔的终点。有序结局在临床环境中具有吸引力，因为疾病状态可代表可能具有临床意义的有意义类别。与二分类结局相比，它们还能保留信息并提高统计效能。RCT 中有序结局的目标参数可能因研究问题的性质、建模假设和数据分析师的专业知识而异。本范围综述旨在系统描述当代 RCT 中有序结局的使用情况。具体而言，我们旨在（i）确定使用有序结局的试验中所关注的目标参数；（ii）描述 RCT 如何分析有序结局以估计治疗效应；以及（iii）描述使用有序结局的 RCT 是否充分报告了针对该结局分析的关键方法学方面。本综述的结果将概述 RCT 中有序结局使用的当前实践状况。将讨论改进 RCT 中有序结局分析和报告的方法。我们将检索 2012 年 1 月 1 日至 2022 年 7 月 31 日期间发表于四大医学期刊（BMJ、NEJM、The Lancet 和 JAMA）且使用有序结局的 RCT。综述将使用 PubMed 进行。我们的综述将遵循 PRISMA-ScR 检查表中描述的范围综述指南。研究特征和设计，包括目标参数和统计方法，将从符合条件的研究中提取。数据将使用描述性统计进行总结。
引用
@article{arxiv.2208.06154,
title = {Statistical analyses of ordinal outcomes in randomised controlled trials: protocol for a scoping review},
author = {Chris J. Selman and Katherine J. Lee and Robert K. Mahar},
journal= {arXiv preprint arXiv:2208.06154},
year = {2022}
}
备注
21 pages, no figures. Supplementary material from pages 15-21