从随机临床试验扩展推断至目标人群：可传递性方法的范围性综述
应用统计
2024-02-26 v2
摘要
目标：随机对照试验 (RCT) 的结果常用于临床决策，但试验中高度精选的人群以及试验期间提供的护理往往不符合真实世界的实践。本范围性综述旨在识别将 RCT 结果可传递至目标人群的方法的能力。研究设计：对聚焦 RCT 结果可传递性至观察性队列的文献进行范围性综述。对每项研究依据用于可传递性的方法以及 RCT 中治疗效应在目标人群中是否在观察性数据中估计。结果：纳入 15 篇已发表论文。研究主题包括心血管疾病、感染性疾病、精神病学、肿瘤学、骨科学、麻醉学和血液学。这些研究表明，RCT 的发现可在不同程度上传递至真实世界环境，效果大小和精确度各不相同。在某些情况下，目标人群的估计治疗效应与 RCT 中的结果统计显著不同。结论：尽管 RCT 与真实世界研究之间的效应大小存在差异，可传递性方法在有效搭建 RCT 与真实世界护理实施之间发挥着重要作用，为证据医学提供了宝贵的见解。
引用
@article{arxiv.2402.07236,
title = {Extending Inferences from Randomized Clinical Trials to Target Populations: A Scoping Review of Transportability Methods},
author = {Guanbo Wang and Ting-Wei Ernie Liao and David Furfaro and Leo Anthony Celi and Kevin Sheng-Kai Ma},
journal= {arXiv preprint arXiv:2402.07236},
year = {2024}
}