一种将随机对照试验结果外推至目标人群的结果模型方法
应用统计
2018-06-27 v1 机器学习
摘要
纳入随机对照试验（RCT）的受试者往往不能反映真实世界人群。以往关于如何最好地将RCT结果外推至目标人群的研究侧重于对RCT数据进行加权以使其类似于目标数据。然而，模拟工作表明，结果模型方法可能更优。在此，我们描述了这样一种方法，使用来自2×2析因NAVIGATOR试验的源数据，该试验评估了缬沙坦和那格列奈对糖尿病前期人群心血管结局和新发糖尿病的影响。我们的目标数据由本机构服务的糖尿病前期人群组成。我们使用随机生存森林（Random Survival Forests）为4种治疗分别建立结果模型，估计进展为糖尿病的5年风险差异，并估计了本地患者人群及亚群中的治疗效果，结果与传统的加权方法进行比较。我们的模型表明，缬沙坦在我们患者人群中的治疗效果与试验相同，而那格列奈的治疗效果强于原始试验中的观察值。我们的效应估计比加权方法更高效。
引用
@article{arxiv.1806.09692,
title = {An Outcome Model Approach to Translating a Randomized Controlled Trial Results to a Target Population},
author = {Benjamin A. Goldstein and Matthew Phelan and Neha J. Pagidipati and Rury R. Holman and Michael J. Pencina Elizabeth A Stuart},
journal= {arXiv preprint arXiv:1806.09692},
year = {2018}
}
备注
2 Tables, 3 Figures