通往精准医疗的 R.O.A.D. 之路
应用统计
2023-11-06 v1 人工智能
统计方法学
摘要
我们提出一种预后层匹配框架，弥补随机试验数据亚组分析的不足，并将观察性数据（ObservAtional Data）转化为可如同随机数据般使用，从而为精准医疗铺平道路（R.O.A.D.）。我们的方法通过一种新颖的两步过程修正治疗下结果的估计概率，从而抵消观察性数据中未观测混杂的影响。这些概率随后用于训练最优策略树（Optimal Policy Trees, OPTs），即基于患者特征将治疗最优分配给患者亚组的决策树。这有助于生成临床直观的治疗推荐。我们将框架应用于胃肠道间质瘤（GIST）患者的观察性数据，并使用敏感性与特异性指标在外部队列中验证 OPTs。结果表明，这些推荐优于 GIST 专家的建议。我们进一步将同一框架应用于肢体肉瘤患者的随机临床试验（RCT）数据。值得注意的是，尽管初始试验结果建议所有患者均应接受治疗，我们的框架在解决因试验小样本量导致的患者分布不平衡后，通过 OPTs 识别出具有独特特征、可能无需治疗的患者子集。我们再次在外部队列中成功验证了推荐。
引用
@article{arxiv.2311.01681,
title = {The R.O.A.D. to precision medicine},
author = {Dimitris Bertsimas and Angelos G. Koulouras and Georgios Antonios Margonis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2311.01681},
year = {2023}
}