无监督稠密随机生存森林识别具有异质治疗效应的可解释患者轮廓
统计方法学
2026-01-06 v1
摘要
精密肿瘤学旨在为正确的患者 prescribe 最佳癌症治疗，以最大化治疗效益。然而，基于随机临床试验数据识别可能从实验性癌症治疗中受益更大的患者亚群， presents 一个重大的分析挑战。为此，我们引入一种新颖的无监督机器学习方法，基于非常稠密随机生存森林（最高可达 100,000 棵树），配备一种显式针对治疗效应异质性的新分割规则。该方法稳健、可解释，能够有效识别响应亚群。广泛的模拟实验确认其检测异质患者反应的能力，能够区分具有和不具有异质性的数据集，同时维持严格的第一类错误率为 1%。我们进一步使用 III 期随机临床试验数据验证了其性能，显示基于基线特征的患者治疗反应存在显著的异质性。
引用
@article{arxiv.2601.01380,
title = {Unsupervised dense random survival forests identify interpretable patient profiles with heterogeneous treatment benefit},
author = {Xingyu Li and Qing Liu and Tony Jiang and Hong Amy Xia and Peng Wei and Brian P. Hobbs},
journal= {arXiv preprint arXiv:2601.01380},
year = {2026}
}