我们遗漏了谁？一种刻画代表性不足人群的原则性方法

随机对照试验（Randomized Controlled Trials, RCTs）是理解因果效应的基石，但由于效应异质性和代表性不足，将推断扩展到目标人群面临挑战。本文解决了识别和刻画 RCT 中代表性不足亚群的关键问题，提出了一个用于优化目标人群以提高泛化性的新颖框架。我们引入了一种基于优化的方法，即最优树拉什莫集（Rashomon Set of Optimal Trees, ROOT），来刻画代表性不足的群体。ROOT 通过最小化目标平均处理效应估计的方差来优化目标亚群分布，确保更精确的处理效应估计。值得注意的是，ROOT 生成了代表性不足人群的可解释特征，有助于研究人员进行有效沟通。与替代方法相比，我们的方法在合成数据实验中展示了更高的精确度和可解释性。我们应用我们的方法，将起始治疗激动剂替代疗法（Starting Treatment with Agonist Replacement Therapies, START）试验（研究阿片类药物使用障碍的药物治疗有效性）的推断扩展到由治疗事件数据集：入院（Treatment Episode Dataset: Admissions, TEDS-A）代表的真实世界人群。通过使用 ROOT 优化目标人群，我们的框架提供了一种系统方法，以提高决策准确性并为未来在不同人群中的试验提供信息。