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CAPITAL:基于约束策略树搜索的最优亚组识别

机器学习 2023-01-31 v3 机器学习 应用统计 统计方法学

摘要

精准医疗是一种根据患者特征定制的医疗范式,在医疗保健中日益引人注目。精准医疗的一个重要目标是基于基线协变量识别出一个患者亚组,该亚组比其它对比治疗从靶向治疗中获益更多。当前大多数亚组识别方法仅关注获得治疗效应增强的亚组,而不关注亚组规模。然而,具有临床意义的亚组学习方法应识别出可从更优治疗中获益的最大患者数量。本文我们提出一种最优亚组选择规则(SSR),其最大化所选患者数量,同时达到预设的具有临床意义的均值结局,如平均治疗效应。我们基于描述结局中治疗-协变量交互的对比函数,推导出最优 SSR 的两种等价理论形式。我们进一步提出一种约束策略树搜索算法(CAPITAL)以在可解释决策树类中寻找最优 SSR。所提方法灵活处理多种约束,这些约束惩罚具有负治疗效应患者的纳入,并使用受限平均生存时间作为临床关注的均值结局来处理生存时间数据。我们进行了广泛的模拟、比较研究与真实数据应用,以证明方法的有效性与实用性。

关键词

引用

@article{arxiv.2110.05636,
  title  = {CAPITAL: Optimal Subgroup Identification via Constrained Policy Tree Search},
  author = {Hengrui Cai and Wenbin Lu and Rachel Marceau West and Devan V. Mehrotra and Lingkang Huang},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2110.05636},
  year   = {2023}
}