PRISM：用于分层医疗的患者应答识别器

制药公司持续寻求创新方法，以探究在研药物是否可能适用于目标人群中的全部患者，还是仅适用于可识别的某一患者层。在临床研发过程中越早做到这一点，对公司越有利，并且对下游的开方者、支付方以及最重要的患者而言也越有利。为助力这一分层医疗愿景，我们描述了一种强大的统计框架——用于分层医疗的患者应答识别器（PRISM），以利用机器学习工具发现药物应答的潜在预测因子及相关的亚组。PRISM 高度灵活，可具有多种“配置”，允许针对各类结局与场景整合互补的模型或工具。一种有前景的 PRISM 配置是使用观测结局进行亚组识别，同时使用患者内反事实预测的治疗差异来估计亚组特异性治疗效应并作相应解释。这将“亚组识别”与“决策制定”分离，并且为便于临床设计规划，是一种在已发现亚组中获取无偏治疗效应量的简便途径。我们采用模拟结果以及一项真实临床试验的数据，来阐明所提 PRISM 框架的效用。