ASIED：一种贝叶斯自适应亚组识别富集设计
应用统计
2019-02-26 v2
摘要
近年来，基于患者基线特征和基因组谱（如生物标志物）开发靶向疗法受到越来越多的关注。依据患者的临床特征、特定生物标志物的表达或其组合，不同患者亚组对同一治疗的反应可能不同。一个理想的设计，尤其在概念验证阶段，应当搜寻此类亚组并在试验进行中做出动态适应。当缺乏关于治疗是对全人群有效还是仅对由一个或多个生物标志物定义的亚组有效的先验知识时，有必要将异质性治疗效应的自适应估计纳入期中分析的决策中。为解决该问题，我们提出一种自适应亚组识别富集设计 ASIED，以同时搜寻预测性生物标志物、识别具有差异治疗效应的亚组，并在合理时于期中分析修改研究入组标准。更重要的是，在定义治疗效应最小与目标水平的多层级目标产品档案背景下，我们针对期中结果异质时构建了用于人群富集的稳健定量决策规则。通过大量模拟，ASIED 被证明具有令人满意的运行特征，且优于备选方案。
引用
@article{arxiv.1810.02285,
title = {ASIED: A Bayesian Adaptive Subgroup-Identification Enrichment Design},
author = {Yanxun Xu and Florica Constantine and Yuan Yuan and Yili L. Pritchett},
journal= {arXiv preprint arXiv:1810.02285},
year = {2019}
}