基于亚组的自适应 (SUBA) 设计用于多臂生物标志物试验
应用统计
2015-03-24 v1
摘要
基于生物标志物谱分析的靶向治疗正成为癌症研究和治疗的主流方向。根据特定预后生物标志物的表达情况，靶向治疗将不同的癌症药物分配给患者亚组，即使他们通过肿瘤位置等传统手段被诊断为同一种癌症。例如，赫赛汀 (Herceptin) 仅适用于 HER2+ 乳腺癌患者亚组，而不适用于其他类型的乳腺癌。然而，像 HER2+ 乳腺癌这样拥有有效靶向治疗的亚组十分罕见，大多数癌症药物仍应用于包含许多可能无响应或无获益患者的大规模人群中。此外，人类对靶向药物的反应通常是不可预测的。为解决这些问题，我们提出了 SUBA，即基于亚组的自适应设计，该设计在试验过程中同时搜索预后亚组并将患者自适应地分配至最佳的亚组特异性治疗。SUBA 的主要特征包括基于随机划分模型的患者亚组连续重分类，以及基于后验预测概率将患者自适应分配至最佳治疗组。我们将 SUBA 设计与三种替代设计进行了比较，包括均衡随机化、结果自适应随机化以及基于 Probit 回归的设计。模拟研究表明，SUBA 的表现优于替代方案。
引用
@article{arxiv.1402.6962,
title = {Subgroup-Based Adaptive (SUBA) Designs for Multi-Arm Biomarker Trials},
author = {Yanxun Xu and Lorenzo Trippa and Peter Müller and Yuan Ji},
journal= {arXiv preprint arXiv:1402.6962},
year = {2015}
}