临床试验中获益人群的自适应识别：机器学习挑战与解决方案
机器学习
2023-06-06 v2 机器学习
摘要
我们研究在验证性临床试验中自适应识别从给定治疗获益的患者亚群的问题。这类自适应临床试验已在生物统计学中被深入研究，但迄今为止仅允许有限的适应性。在此，我们旨在放宽对此类设计的经典限制，并探讨如何融入近期关于自适应与在线实验的机器学习文献中的思想，使试验更加灵活高效。我们发现，亚群选择问题的独特特征——最重要的是（i）通常感兴趣的是在有限预算下找到具有任何治疗获益的亚群（而不一定是效应最大的单一子组），以及（ii）仅须在整个亚群平均意义上证明有效性——在设计算法解决方案时带来了有趣的挑战和新需求。基于这些发现，我们提出了 AdaGGI 和 AdaGCPI 两种用于亚群构建的元算法。我们在一系列仿真场景中对其性能进行了实证考察，并推导出关于它们在不同设置下优劣的见解。
引用
@article{arxiv.2208.05844,
title = {Adaptive Identification of Populations with Treatment Benefit in Clinical Trials: Machine Learning Challenges and Solutions},
author = {Alicia Curth and Alihan Hüyük and Mihaela van der Schaar},
journal= {arXiv preprint arXiv:2208.05844},
year = {2023}
}
备注
To appear in the Proceedings of the 40th International Conference on Machine Learning, Honolulu, Hawaii, USA. PMLR 202, 2023