为临床试验设计增添灵活性：基于实例的适应性设计实际应用指南
应用统计
2020-06-24 v1
摘要
临床试验的适应性设计允许根据累积数据对研究进行修改，以使试验更具灵活性、伦理性和高效性。这些益处是在保持试验完整性和有效性的前提下实现的，通过对试验过程中可能修改的预先规定和适当调整。尽管统计文献中大量研究强调了适应性设计相对于传统固定设计的潜在优势，此类方法在临床研究中的采用一直缓慢。一个主要原因是，试验设计的不同适应性及其优势与局限，对临床界大部分人员而言仍不熟悉。本文旨在阐明何处可使用适应性设计来解决特定的科学关注问题；我们介绍适应性设计的主要特征和常用术语，强调其效用与陷阱，并通过从早期剂量递增到验证性III期研究的适应性试验案例来说明其应用。
引用
@article{arxiv.2006.12811,
title = {Adding flexibility to clinical trial designs: an example-based guide to the practical use of adaptive designs},
author = {Thomas Burnett and Pavel Mozgunov and Philip Pallmann and Sofia S. Villar and Graham M. Wheeler and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2006.12811},
year = {2020}
}
备注
35 pages, 9 figures