自适应临床试验设计可用软件综述
统计计算
2019-06-14 v1
摘要
背景/目的：近年来，药物开发过程成本的不断上升使得对自适应设计（AD）的关注大幅增加。相应地，已有大量研究旨在识别在实践中增加 AD 使用所面临的潜在障碍，且若干文章认为，用户友好软件的可获得性将是使 AD 更易实施的重要一步。因此，本文对 AD 软件可用性的现状进行综述。方法：我们首先回顾 2013—2017 年发表的 31 种期刊中与自适应试验方法相关的文章，以评估在发表时提供用于实现新颖 AD 的代码和软件的频率。我们将发现与这些期刊当前的代码分发政策进行对比。其次，我们对 CRAN 和 GitHub 等流行代码仓库进行额外检索，以识别更多现有的用户贡献的 AD 软件。据此，我们能够通过按适应类型对可用代码进行分类，将相关方引导至其关注问题的解决方案。结果：仅 29% 的纳入文章以某种形式提供了其代码。在许多情况下，发表于对代码提供有强制性要求的期刊上的文章仍未提供代码。现有软件在一些领域目前有限或饱和。特别是，可用于处理成组序贯设计的包很多，但公共领域中用于确定生物标志物引导的 AD 的代码相对较少。结论：在 AD 出版物同时提供软件方面仍有很大改进空间。此外，尽管已取得进展，但针对各类试验适应的成熟软件仍然稀缺。
引用
@article{arxiv.1906.05603,
title = {A review of available software for adaptive clinical trial design},
author = {Michael J Grayling and Graham M Wheeler},
journal= {arXiv preprint arXiv:1906.05603},
year = {2019}
}