用于 COVID-19 干预措施临床试验的高效自适应设计
定量方法
2020-05-28 v1
摘要
COVID-19 大流行引发了前所未有的临床研究活动响应。其中重要部分聚焦于评估 COVID-19 潜在疗法的随机对照临床试验。该研究结果需尽可能快速地获得。这带来了若干挑战，涉及疾病自然史、受累患者数量与特征的高度不确定性，以及新潜在疗法的涌现。这些挑战使临床试验的自适应设计尤为具吸引力。此类设计允许基于中期分析数据修改试验，或在观察到足以回答研究问题的强证据时即停止试验，且不损害试验的科学有效性或完整性。本文中，我们描述若干可用的自适应设计方法，并讨论在大流行背景下使用这些方法相关的特定问题与挑战。我们的讨论以四项使用了自适应设计的正在进行中的 COVID-19 试验的细节作为说明。
引用
@article{arxiv.2005.13309,
title = {Efficient adaptive designs for clinical trials of interventions for COVID-19},
author = {Nigel Stallard and Lisa Hampson and Norbert Benda and Werner Brannath and Tom Burnett and Tim Friede and Peter K. Kimani and Franz Koenig and Johannes Krisam and Pavel Mozgunov and Martin Posch and James Wason and Gernot Wassmer and John Whitehead and S. Faye Williamson and Sarah Zohar and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2005.13309},
year = {2020}
}