关于带有结果排序理想度 (DOOR) 终点的聚类随机试验
统计方法学
2026-05-04 v2
摘要
聚类随机试验在个体随机化在逻辑上不可行或观察值之间存在相关性时广泛使用，尤其在眼科学、感染性疾病、疫苗研究和社会学等领域。desirability of outcome ranking (DOOR) 框架评估以有序结果和基于 Wilcoxon-Mann-Whitney 统计量的方案来比较干预组间结果分布的患者中心风险-收益。我们提出了一套新方法，将 DOOR 扩展到聚类试验，基于 U 统计量和影响函数的性质来估计组内和组间处理效应。这些方法可适用于不同情景，包括两种治疗组混合聚类、仅一个组的聚类，以及小数量和大数量的聚类。模拟实验表明，在各种聚类数量和聚类大小情景下，所提方法表现良好。作为示例，我们将所提方法应用于一个聚类随机交叉试验，比较延迟脐带夹聚和脐带揉捻对新生儿的效果。
引用
@article{arxiv.2604.24032,
title = {On Cluster Randomized Trials with the Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Endpoints},
author = {Wanying Shao and Toshimitsu Hamasaki and Scott Evans and Guoqing Diao},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.24032},
year = {2026}
}