针对多终点集群随机试验的全局处理效应基于秩的估计量

集群随机试验通常采用多个终点。当主要关注跨终点的处理效应单一汇总时，全局假设检验/效应估计方法代表了一种常见的分析策略。然而，这些方法所需的联合分布设定并非易事，特别是当终点属性不同时。我们为一种称为“全局胜率”的全局处理效应开发了基于秩的区间估计量，全局胜率即处理组个体平均比对照组个体反应更好的概率。利用合并样本和各臂内的终点特定秩，每个个体水平的观测值被转换为一个“胜率”，该胜率量化了相对于比较臂中每个观测值所经历的获胜比例。然后，个体的多个观测值被一个单一的“全局胜率”所取代，该胜率是通过跨终点平均胜率构建的。我们直接将线性混合模型应用于全局胜率，以恢复针对聚类调整后的全局胜率的点估计、方差估计和区间估计。模拟表明，我们的方法在覆盖率和第一类错误方面表现良好，并且方法易于使用标准软件实现。我们提供了一个使用公开可用数据的案例研究，并附有相应的R和SAS代码。