临床试验中多终点评价的基于多元秩的全局检验方法
统计方法学
2023-06-29 v2 其他统计学
摘要
临床试验常涉及对多个终点的评估，以全面评价干预措施的有效性与安全性。在本文中，我们考虑一种基于多元秩的全局非参数检验流程，用于临床试验中多终点的分析。与现有依赖各单独终点两两比较的方法不同，所提方法直接纳入观测值的多元秩。通过考虑所有终点的联合排序，该方法对临床试验中常见的多样数据分布与删失机制具有稳健性。通过大量模拟，我们证明了相较于现有基于秩的方法，该多元秩方法在控制第一类错误和获得更高功效方面表现更优。模拟说明了利用多元秩的优势，并凸显了该方法在不同设定下的稳健性。所提方法为临床试验中多终点的分析提供了有效工具，提升了结果评价的可靠性与效率。
引用
@article{arxiv.2306.15380,
title = {Multivariate Rank-Based Analysis of Multiple Endpoints in Clinical Trials: A Global Test Approach},
author = {Kexuan Li and Lingli Yang and Shaofei Zhao and Susie Sinks and Luan Lin and Peng Sun},
journal= {arXiv preprint arXiv:2306.15380},
year = {2023}
}