临床研究与方法学：二级终点该如何使用及其层次顺序?
统计方法学
2024-09-24 v1
摘要
在随机临床试验中，当primary终点显示出显著效益时，人们会审查secondary终点以识别治疗的额外效应。然而，这种方法会增加对secondary终点得出效益存在性的风险（即类型I错误风险的扩大）。目前主要有两种方法用于控制二级终点得出错误结论的风险：第一种方法是将风险分布到多个共同primary终点上，以维持总体风险为5%；第二种方法是分层检验程序，即首先确立终点的层次结构，然后按照该层次结构依次检验每个终点，同时这些终点继续显示出统计显著性。这一简单方法可以显示治疗的额外优势，并识别区分不同治疗方案的因素。
引用
@article{arxiv.2409.14770,
title = {Clinical research and methodology What usage and what hierarchical order for secondary endpoints?},
author = {Silvy Laporte and Marine Diviné and Danièle Girault and Pierre Boutouyrie and Olivier Chassany and Michel Cucherat and Hervé de Trogoff and Sophie Dubois and Cecile Fouret and Natalie Hoog-Labouret and Pascale Jolliet and Patrick Mismetti and Raphaël Porcher and Cécile Rey-Coquais and Eric Vicaut},
journal= {arXiv preprint arXiv:2409.14770},
year = {2024}
}