复合终点的决策工具与样本量计算器
应用统计
2020-01-13 v1 统计计算
摘要
摘要要点：- 本文考虑将两个二值终点或两个时间-事件终点组合，形成主导试验的主要复合终点。- 从以下方面讨论了选择复合终点相对于其某一组成部分的相对效率：观察到各成分的频率；受试疗法的相对治疗效应；以及两成分之间的关联性。- 我们强调了成分间关联性在选择最有效的主要终点时的非常重要的作用。- 为未来试验提供更扎实的依据，我们建议试验者始终报告复合终点各成分之间的关联性。- 使用复合终点时需注意的常见谬误：i）复合终点总是意味着更高功效；ii）复合终点上的治疗效应类似于其各成分的平均效应；iii）观察到主要终点的概率显著增加。
引用
@article{arxiv.2001.03396,
title = {Decision tool and Sample Size Calculator for Composite Endpoints},
author = {Marta Bofill Roig and Jordi Cortés Martínez and Guadalupe Gómez Melis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2001.03396},
year = {2020}
}