基于 R 包 CompAREdesign 的复合终点试验设计
统计方法学
2022-11-07 v1 应用统计
摘要
复合终点在临床试验中广泛用作主要终点。由于即便其各组成部分仍满足比例风险假设，在使用复合终点时该假设通常不成立，因此以时间-事件终点设计试验可能尤其具有挑战性。 Consequently，传统的样本量计算公式不再适用。我们介绍了 R 包 CompAREdesign，借助它可以根据复合终点组成部分的信息计算试验设计的关键要素，如样本量和效应量。CompAREdesign 提供了相关函数，用于评估设计计算对初始值和假设变化的敏感性与稳健性。此外，我们描述了该包的其他特性，例如用于设计二值复合终点试验的函数，以及在多种情景下模拟复合终点试验的函数。
引用
@article{arxiv.2211.02535,
title = {Design of Trials with Composite Endpoints with the R Package CompAREdesign},
author = {Jordi Cortés Martinez and Marta Bofill Roig and Guadalupe Gómez Melis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.02535},
year = {2022}
}