在小样本临床试验中运用胜率方法与两阶段富集设计
统计方法学
2022-11-29 v1 定量方法
应用统计
摘要
临床试验中分析复合终点的常规方法通常仅关注复合事件中首次发生的时间。因此，它们存在固有局限，因为个体患者的首次事件可能是临床重要性较低的结局。为克服这一局限，研究了胜率（WR）的概念，它考虑了各组成部分的相对优先级，并给予临床更重要事件以适当优先级。例如，由于死亡率优先级高于住院，在获得 WR 时给予更高优先级是合理的。本文中，我们在二值与生存复合终点下，针对双组分与多组分评估了三种创新的 WR 方法（分层匹配、分层非匹配和非分层非匹配）。我们将这些方法与传统方法进行比较，包括 Cox 回归、O'Brien 秩和型检验以及用于控制研究 I 类错误率的列联表。我们还将这些方法纳入具有样本量自适应可能性的两阶段富集设计，以提升罕见病研究的效率。
引用
@article{arxiv.2211.14996,
title = {Utilizing Win Ratio Approaches and Two-Stage Enrichment Designs for Small-Sized Clinical Trials},
author = {Jialu Wang and Yeh-Fong Chen and Thomas Gwise},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.14996},
year = {2022}
}