成功赔率：一种改进的胜率

Edgar Brunner

成功赔率：一种改进的胜率

统计方法学 2020-02-24 v1

作者: Edgar Brunner

摘要

涉及非正态结局的多重与复合终点出现在医学多个领域的许多临床试验中。在某些情况下，结局只能在有序或二分类尺度上观测。此时，通过从两个治疗组随机选取两名患者，依据“更好”“相等”或“更差”比较其结局来评估两种治疗的成功与否。这些结局可由概率 $p^-=P(X<Y)$ 、 $p_0=P(X=Y)$ 和 $p^+ =P(X~>~Y)$ 描述。然而对临床医生而言，这些量不够直观。因此 Noether (1987) 在连续分布假设下引入了量 $\lambda=p^+ / p^-$ 。Pocock 等人 (2012) 以及 Wang 和 Pocock (2016) 也将同一量用于一般非正态结局，并称之为“胜率(win-ratio)” $\lambda_{WR}$ 。与 Noether (1987) 不同，Wang 和 Pocock (2016) 明确允许数据中存在结。本文旨在研究 $\lambda_{WR}$ 在存在结时的性质。结果发现它具有一种奇怪的性质：当数据观测精度越低（即包含更多结）时，该量反而越大。因此，在存在结的情况下，胜率失去了其描述并量化直观且易于解释的治疗效应的吸引人性质。为此，建议对 $\lambda_{WR} = \theta / (1-\theta)$ 做轻微修正，即所谓的“成功赔率(success-odds)”，其中若 $\theta=p^+ + \frac12 p_0 >\frac12$ 则称治疗成功。在无结情况下， $\lambda_{SO}$ 与 $\lambda_{WR}$ 相同。本文推导了假设 $\lambda_{SO}=1$ 的检验以及 $\lambda_{SO}$ 保范围置信区间。通过两个反例表明，将胜率与成功赔率推广到多于两种治疗或分层设计并不简单，需要更细致的考量。

关键词

胜率成功赔率非正态结局结临床试验治疗效应置信区间

引用

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  author = {Edgar Brunner},
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  year   = {2020}
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成功赔率：一种改进的胜率

摘要

关键词

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