两层次终端受 censoring 和缺失数据影响的 Win Ratio 的估计与推断
统计方法学
2026-02-17 v1 统计理论
应用统计
统计理论
摘要
win ratio (WR) 是一种广泛用于随机临床试验中具有层次排序终端比较治疗方案的度量标准。计数为基础的方法，如 Pocock 算法，是 WR 估计的标准方法。然而，该算法对待治疗者中存在 censoring 或缺失数据的参与者处理不当，这可能导致偏差和效率低下，特别是在不同治疗组之间存在异构的 censoring 或缺失数据时。虽然最近的扩展方法已解决了一些这些限制的层次化时间事件终端，但除计算昂贵的多重插补方法外，尚无现有方法能够容纳包括非生存终端且受缺失数据影响的设置。在本文中，我们提出了一种简单非参数最大似然估计器 (NPMLE) 用于两个层次终端受 censoring 和缺失数据影响的 WR。该方法利用所有观测数据，避免强大的参数假设，并附带闭形式的渐近方差估计器。我们使用模拟研究和两个数据实例演示了其性能，分别基于 HEART-FID 和 ISCHEMIA 试验。该方法提供了一致的估计器，提高了估计效率，在非信息性 censoring 和缺失 at random (MAR) 假设下具有鲁棒性，为现有 WR 估计方法提供了灵活的替代方案。一个用户友好的 R 软件包 WinRS 可用于促进实施。
引用
@article{arxiv.2602.13533,
title = {Estimation and Inference of the Win Ratio for Two Hierarchical Endpoints Subject to Censoring and Missing Data},
author = {Yi Liu and Huiman Barnhart and Sean O'Brien and Yuliya Lokhnygina and Roland A. Matsouaka},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.13533},
year = {2026}
}