多次随访时间检验的优先级复合终点
统计方法学
2025-08-22 v2
摘要
复合终点在心血管临床试验中广泛使用。近年来，分层复合终点——特别是赢比方法及其前身、Finkelstein-Schoenfeld (FS) 检验，也称为不匹配赢比检验——受到欢迎。这些方法涉及跨多个终点比较个体，按优先级排序，通常将死亡赋予最高优先级。然而，这些方法尚未考虑治疗效应的变化，亦即生存分析语境下的非恒定危害。为解决这一局限性，我们提出了一种将渐进式随访时间纳入 FS 检验的改进方案，称之为 ProFS。该提议检验通过纳入在这些特定时间点上计算的多个 FS 检验统计量的最大值，能够联合评估各随访时间点的治疗效应。此外，ProFS 也支持组序列监控策略的临床试验，提供了试验设计的灵活性。通过大量仿真结果显示，ProFS 在治疗效应主要集中于短期或第二（非致命）层因缺乏或弱效应而被掩盖的情况下，能够提高统计检验功效。我们还将 ProFS 应用于 SPRINT 临床试验，说明该方法如何提高 FS 方法的性能。
引用
@article{arxiv.2502.20180,
title = {Testing Prioritized Composite Endpoint with Multiple Follow-up Time Examinations},
author = {Yunhan Mou and Haitao Pan and Yu Jiang and Yuan Huang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2502.20180},
year = {2025}
}