通过倾向得分加权幂先验用外部数据扩充治疗组：在扩大使用中的应用

纳入“真实世界数据”以补充试验分析并改进决策，推动了统计技术的发展以解释引入的混杂。近来，已开发出“混合”方法，首先通过倾向得分减弱已测量的混杂，并通过（贝叶斯）动态借用处理未测量的混杂。迄今为止，多数努力集中于用历史对照扩充对照组。此处我们考虑通过“扩大使用”扩充治疗组，这是一种为重病或危及生命疾病患者提供研究性药物非试验获取的途径。受扩大使用案例研究的启发，我们开发了一种新方法（ProPP），提供了概念上简单且易用的倾向得分加权与修正幂先验的组合。我们的加权方案基于试验中患者平均治疗效应的估计，并约束外部患者权重不得高于试验患者。讨论了该加权方案及倾向得分整合方法总体的因果含义。在模拟研究中，我们的方法在精度和I类错误率方面优于现有的（混合）借用方法。我们通过联合分析vemurafenib治疗转移性黑色素瘤的试验和扩大使用项目的个体患者数据来说明我们的方法。我们的方法针对先验-数据冲突提供了双重保障，并构成了试验与真实世界（扩大使用）数据证据综合方法的直接补充。