慢性肾病中分层复合终点分析的赢得比率解释性挑战
统计方法学
2025-07-16 v3
摘要
基于赢得比率（win ratio）的方法在随机临床试验中分析分层复合终点（HCEs）方面获得了越来越多的关注，特别是在心血管和肾脏疾病研究中。HCEs 具有若干关键优势，包括提高统计功效、缓解竞争风险以及对临床结果进行分层排序。虽然赢得比率（WR）、净收益（NB）和赢得 odds（WO）作为总结度量，提供了一种结构化的方法来分析 HCEs，但仍存在若干关于其可解释性的担忧。本文通过简单示例探讨了 WR 在慢性肾病背景下用于评估治疗效应 measure 的临床可解释性所涉及的已知问题。具体而言，我们讨论了在 HCEs 背景下使用 WR 定义 appropriate estimand 的挑战、制定相关因果问题的困难，以及 WR 依赖于其组成部分方差的问题，这进一步复杂化了其作为 effect measure 的角色。此外，我们还指出了 WR 的非可约性和非传递性，这进一步复杂化了其解释。尽管 WR 仍是临床试验中的有价值工具，但其固有的局限性必须被认识到，以确保其在监管和临床决策中的正确使用。
引用
@article{arxiv.2504.05909,
title = {Interpretational challenges of the Win Ratio in analyzing Hierarchical Composite Endpoints in Chronic Kidney Disease},
author = {Henrik F. Thomsen and Samvel B. Gasparyan and Julie F. Furberg and Christoph Tasto and Nicole Rethemeier and Patrick Schloemer and Tuo Wang and Niels Jongs and Yu Du and Tom Greene},
journal= {arXiv preprint arXiv:2504.05909},
year = {2025}
}
备注
14 pages, 5 figures, 2 tables, Submitted to Statistics in Medicine