BMW：基于获胜比统计的贝叶斯模型辅助自适应 II 期临床试验设计
统计方法学
2026-02-20 v1 应用统计
摘要
获胜比 (WR) 统计量越来越多地用于基于排序复合终点评估治疗效应，但现有的贝叶斯自适应设计直接不适用于 WR，因为 WR 是来自两两比较的 summary statistic，无法对应于唯一的数据生成机制。我们提出一种基于 WR 统计量的贝叶斯模型辅助自适应设计，用于随机化 II 期临床试验，称为 BMW 设计。该设计使用 WR 检验统计量在中期和最终分析中的联合渐近分布来计算后验概率，而无需指定 underlying outcome 分布。BMW 设计允许灵活的中期监控，可提前进行 futility 或优势停止，并扩展到使用图形测试程序联合评估疗效和毒性，以控制家族wise 错误率 (FWER)。模拟研究表明，BMW 设计保持有效的 type I 错误和 FWER 控制，实现的功效相当于常规方法，显著降低了预期样本量。提供一个 R Shiny 应用程序以便实际实施。
引用
@article{arxiv.2602.17592,
title = {BMW: Bayesian Model-Assisted Adaptive Phase II Clinical Trial Design for Win Ratio Statistic},
author = {Di Zhu and Yong Zang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.17592},
year = {2026}
}
备注
32 pages, 2 figures