纵向与事件时间数据的联合建模及其在成组序贯临床试验中的应用
统计方法学
2022-11-30 v1
摘要
在测量长期事件时间终点（如总生存期或无进展生存期）的III期临床试验中，研究者通常还会收集可能预测主要终点的生物标志物的重复测量值。尽管这些数据可能无法直接用于支持早期停止决策，我们能否更充分地利用这些数据以提高效率并改进中期决策？我们提出了一种纵向与事件时间数据的联合模型，以及一种确定该联合模型参数在多次中期分析中 successive 估计分布的方法。在此基础上，我们可以利用这些估计来定义有效性与无效性停止规则。通过模拟，我们评估了纳入生物标志物信息带来的益处及其对中期决策的影响。
引用
@article{arxiv.2211.16138,
title = {Joint modelling of longitudinal and time-to-event data applied to group sequential clinical trials},
author = {Abigail J. Burdon and Lisa V. Hampson and Christopher Jennison},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.16138},
year = {2022}
}
备注
Main paper consists of 17 pages (inclusive of 1 figure and 3 tables). Supplementary materials consist of 9 pages