结合事件时间与纵向数据并引入个体特异性变化点的联合建模：以肿瘤负荷建模为例的案例研究
统计方法学
2024-09-24 v1 应用统计
摘要
在肿瘤学临床试验中，肿瘤负荷（TB）是一个关键的纵向生物标志物，反映了肿瘤对患者预后的影响。在某些治疗下，疾病的自然进程表现为肿瘤负荷先下降后再次上升。在生物学上，变化点因个体而异，且必须发生在患者的基线测量与进展时间之间，这意味着这是一个遵循边界约束的随机效应模型。然而在实践中，患者可能因进展或死亡而退出研究，从而产生不可忽略的缺失数据问题。在本文中，我们引入了一种结合事件时间数据和纵向数据的新型联合模型，其中纵向数据由随机变化点参数化，并辅以随机的变点前斜率和变点后斜率动态。重要的是，该模型能够为纵向模型和生存模型纳入协变量，增加了显著的灵活性。采用贝叶斯方法，我们提出了一种高效的哈密顿蒙特卡洛算法用于参数推断。我们通过仿真证明了我们的方法相对于仅纵向模型的优越性，并将该方法应用于肿瘤学数据集。
引用
@article{arxiv.2409.13873,
title = {Jointly modeling time-to-event and longitudinal data with individual-specific change points: a case study in modeling tumor burden},
author = {Ethan M. Alt and Yixiang Qu and Emily Damone and Jing-ou Liu and Chenguang Wang and Joseph G. Ibrahim},
journal= {arXiv preprint arXiv:2409.13873},
year = {2024}
}