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一种针对多终点优效与非劣效同时检验的直接方法

统计方法学 2023-10-02 v2 应用统计

摘要

临床试验中常对多个终点的优效与非劣效假设同时进行检验,以证明新疗法在至少一个终点上优于对照,而在其余终点上非劣于对照。现有方法通过分别检验优效与非劣效假设,并将各自的一类错误率控制在α\alpha水平。本文提出一种统一方法同时检验优效与非劣效假设。所提方法基于UI-IU检验及优效与非劣效联合假设的 least favorable configurations,从而导出边际检验的校正显著性水平α\alpha',以将总体一类错误率控制在预设α\alpha下。模拟显示,在所考察设定中,所提方法较现有方法保持更高功效。由于校正显著性水平α\alpha'通过控制一类错误率于α\alpha获得,可轻松构造所有终点上处理效应的精确(1α)%(1 - \alpha)\%同时置信区间。所提方法以两个真实示例予以说明。

关键词

引用

@article{arxiv.2307.00189,
  title  = {A Direct Approach to Simultaneous Tests of Superiority and Noninferiority with Multiple Endpoints},
  author = {Wenfeng Chen and Naiqing Zhao and Guoyou Qin and Jie Chen},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2307.00189},
  year   = {2023}
}