非劣效性和等效性试验中协变量自适应随机化下的置信区间调整
应用统计
2023-12-27 v1
摘要
监管机构指导在随机临床试验中应用协变量自适应随机化时使用置换检验或随机化检验，以避免增加第一类错误率。针对非劣效性和等效性试验，本文利用置换和随机化方法推导了调整置信区间，从而将第一类错误控制在更接近预设名义显著性水平的水平。我们考虑了三种结局变量类型：正态变量、二分类变量和生存时间变量，用于调整置信区间。对于正态变量，我们证明调整置信区间的第一类错误保持名义显著性水平。然而，我们强调非劣效性和等效性试验存在一个独特的理论挑战：当模型参数通过与原假设下数据生成模型不一致的模型进行估计时，二分类变量和生存时间变量可能无法保持名义显著性水平。为阐明这些特征，我们给出了模拟结果并评估了调整置信区间的性能。
引用
@article{arxiv.2312.15619,
title = {Adjusting confidence intervals under covariate-adaptive randomization in non-inferiority and equivalence trials},
author = {Masahiro Kojima and Hirotaka Mano and Kana Yamada and Keisuke Hanada and Yuji Tanaka and Junji Moriya},
journal= {arXiv preprint arXiv:2312.15619},
year = {2023}
}