多变量纵向数据多臂临床试验的非参数U统计量检验方法
统计方法学
2025-02-17 v2 应用统计
摘要
随机临床试验（RCT）通常涉及多个纵向主要结局，以全面评估治疗疗效。纵向秩和检验（LRST）是一种基于U统计量的稳健非参数秩方法，通过利用数据的时间结构在不依赖分布假设的情况下有效控制I类错误并增强统计功效。然而，LRST仅限于两臂比较。为满足许多RCT中比较多个剂量与对照组的需要，我们将LRST扩展到多臂设置。这种新颖的多臂LRST为在多个臂和结局上评估治疗疗效提供了一种灵活且有力的方法，具有在多臂试验中检测最有效剂量的强大能力。广泛的模拟实验表明，该方法在保持优异I类错误控制的同时，相比经过多重性校正的两臂LRST提供了更大的统计功效。将该方法应用于Bapineuzumab（Bapi）301试验进一步验证了多臂LRST的实用性和稳健性，确认了其在复杂临床试验分析中的有效性。
引用
@article{arxiv.2408.10149,
title = {A non-parametric U-statistic testing approach for multi-arm clinical trials with multivariate longitudinal data},
author = {Dhrubajyoti Ghosh and Sheng Luo},
journal= {arXiv preprint arXiv:2408.10149},
year = {2025}
}