基于长期排序求和检验的多变量纵向试验功效与样本量计算
统计方法学
2025-02-12 v1
摘要
阿尔弑尔顿病和帕金森病等神经退行性疾病常表现为复杂的多变量纵向结局，需采用高级统计方法全面评估治疗疗效。长期排序求和检验（Longitudinal Rank Sum Test, LRST）提供了一种无假设检验框架，用于在不进行显著性水平校正的情况下评估多个纵向终点的全局治疗效应。本研究发展了一种专为LRST设计的功效和样本量估计方法，集成了理论推导、渐近性质以及实用估计技术。通过数值仿真验证了所提方法的准确性，而针对阿尔弑尔顿病和帕金森病临床试验的实际应用则突显了其实际意义。该框架有助于设计高效且充分检验力的试验，推动了针对具有多变量纵向结局的复杂疾病治疗方案的评估。
引用
@article{arxiv.2502.07152,
title = {Power and sample size calculation for multivariate longitudinal trials using the longitudinal rank sum test},
author = {Dhrubajyoti Ghosh and Xiaoming Xu and Sheng Luo},
journal= {arXiv preprint arXiv:2502.07152},
year = {2025}
}