基于短期二元结果、以长期生存为结局的III期试验设计
统计方法学
2021-05-25 v3 应用统计
摘要
病理完全缓解（pCR）是新辅助癌症治疗的II期试验甚至加速批准的常见主要终点。若获批准，通常需要进行一项两臂验证性试验，以证明诸如总生存等时间-事件结局的疗效。然而，基于先前关于pCR效应的信息来设计后续III期试验并非易事。为利用既往试验的pCR信息、以总生存为主要终点设计此类III期试验，我们考虑了一个同时纳入生存与二元结局的混合模型。我们提议基于受限平均生存时间的差值进行组间比较，并展示总生存的效果量与样本量如何依赖于每个治疗臂中二元应答的概率以及按应答状态的生存分布。此外，我们提供了不同情景下的样本量计算，并附带一个已实现全部计算的R包。我们通过模拟研究评估了我们的方案，并通过一项新辅助乳腺癌试验说明了其应用。
引用
@article{arxiv.2008.12887,
title = {Design of phase III trials with long-term survival outcomes based on short-term binary results},
author = {Marta Bofill Roig and Yu Shen and Guadalupe Gómez Melis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2008.12887},
year = {2021}
}