惩罚回归校准：一种利用复杂纵向与高维数据预测生存结局的方法

纵向与高维测量在生物医学研究中已变得越来越常见。然而，目前缺少利用既纵向又高维的协变量预测生存结局的方法。在本文中，我们提出惩罚回归校准（PRC），一种可用于在此类情形下预测生存的方法。PRC 包含三个建模步骤：首先，通过指定多元混合效应模型灵活地对纵向预测变量所描述的轨迹进行建模。其次，从拟合的混合模型导出纵向轨迹的受试者特定摘要。第三，使用受试者特定摘要作为惩罚 Cox 模型中的协变量来预测至事件时间结局。为确保对拟合 PRC 模型的恰当内部验证，我们进一步开发了聚类自助乐观修正（CBOCP）过程，可修正表观预测性度量的乐观偏倚。PRC 和 CBOCP 在 R 包 pencal 中实现，可从 CRAN 获取。在通过模拟研究 PRC 的行为后，我们以将 PRC 应用于一项涉及杜氏肌营养不良患者的观察性研究数据作为说明，其目标为使用纵向血液生物标志物预测丧失行走能力的时间。