混合治愈模型中的动态预测：一种基于模型的地标法

当一部分患者被认为已治愈且不再面临感兴趣事件的风险时，混合治愈模型被广泛应用于生存分析。在临床环境中，动态生存预测对于通过随时间纳入更新的患者信息来细化预后尤为重要。地标法已成为实现此目的的一种灵活方法，因为它们允许将纵向协变量总结至给定的地标时间，并在后续预测中使用这些总结信息。对于混合治愈模型，文献中唯一可用的地标法策略依赖于最后观测值结转（LOCF）方法来总结直至地标时间的纵向动态。然而，LOCF 丢弃了大部分纵向信息，未对测量误差进行校正，并且如果观测时间相隔较远，可能会依赖于过时的数值。为了克服这些局限性，我们提出了一种将基于模型的地标法整合到混合治愈模型中的序贯方法。首先，使用（广义）线性混合模型对纵向协变量进行建模，并从中预测个体特异的随机效应。然后将预测的随机效应作为协变量纳入 Cox 比例风险治愈模型。我们通过广泛的模拟研究，在不同治愈比例、样本量和纵向数据结构下考察了所提方法的性能。结果表明，与 LOCF 相比，基于模型的策略提供了更精细的预测，即使在该模型被错误设定为有利于 LOCF 方法时也是如此。最后，我们使用肾移植患者的真实世界数据集对方法进行了说明。