相对生存治愈模型中异质非参数分量的灵活估计
统计方法学
2025-04-08 v1 应用统计
摘要
在存在竞争性死亡原因的情况下,估计患病人群的治愈分数对患者和临床医生都至关重要。它为监测和解释疾病结果的趋势提供了有价值的指标。当死亡原因信息不可用或不可靠时,相对生存框架是估计净生存率的首选方法,净生存率表示在所关注疾病是唯一可能死因的假设情景下的生存率。在癌症的背景下,相对生存率通常会达到平台期,表明部分确诊患者已被治愈,因为他们与具有相似人口学特征的可比健康人群具有相同的死亡风险。经典的相对生存治愈模型使用 logistic 回归来估计治愈患者的比例。然而,这种函数形式带有一定的任意性,错误设定它会严重扭曲所得出的治愈指标。因此,在人群层面评估癌症治疗效果可能不准确,导致关于患者护理的决策存在偏差。在本文中,我们通过放宽参数假设并在广义模型和神经网络的框架内考虑协变量的灵活函数来解决这一问题。我们为这些相对生存治愈模型设计了一个 EM 算法,并进行了模拟研究以将我们的方法与经典方法进行比较。我们将该方法应用于来自意大利历史癌症登记处的真实数据集。结果表明,我们提出的模型优于经典方法,并为意大利结肠癌患者的生存结果提供了有价值的见解。
引用
@article{arxiv.2504.05093,
title = {Flexible Estimation of the Heterogeneous Non-Parametric Component in a Relative Survival Cure Model},
author = {Fabrizio Di Mari and Roberto Rocci and Silvia Rossi and Giovanna Tagliabue and Roberta De Angelis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2504.05093},
year = {2025}
}