肿瘤学健康技术评估中的多适应症证据综合

背景：随着关于治疗有效性的试验证据不断积累，癌症药物获得许可扩展以纳入额外适应症。我们研究如何跨适应症共享信息，以加强支持健康技术评估（HTA）的推断。方法：我们将荟萃分析方法应用于贝伐珠单抗的随机试验数据，以跨癌症适应症共享总生存期（OS）或无进展生存期（PFS）治疗效应以及 PFS 与 OS 效应间替代关系的信息。采用公共或随机参数以促进共享，并探讨了混合模型提供的进一步灵活性。结果：在各适应症内汇总当前可用数据时对 OS 治疗效应的估计缺乏精度，尤其对于试验较少的适应症。各适应症间未提示存在异质性。跨适应症共享信息提供了关于治疗效应及替代参数的更精确推断，且共享强度取决于模型。当利用替代关系预测 OS 效应时，仅在对 PFS 效应及替代参数均施加共享的条件下不确定性才得以降低。使用特定 HTA 时可获得的较早且更稀疏证据进行的相应分析表明，对替代关系与 PFS 效应同时共享并未显著减少 OS 预测的不确定性。各适应症间异质性有限意味着混合模型增加的灵活性并无必要。结论：荟萃分析方法可有效用于跨适应症共享治疗有效性信息，以提高 HTA 中目标适应症估计的精度。对替代关系的共享需谨慎，因为要有意义的精度提升需更大量的证据体以及其他适应症对替代关系的明确支持。