用于卫生技术评估的多适应证Meta分析方法：一项模拟研究
统计方法学
2025-10-08 v1 应用统计
摘要
越来越多的肿瘤治疗药物（如bevacizumab）被用于多个适应证。然而，在卫生技术评估（HTA）中，其临床和成本效益通常仅在单一目标适应证内进行评估。这种方法排除了跨其他适应证的更广泛证据基础。为了解决这一问题，我们探索了跨适应证共享证据的多适应证Meta分析方法。我们开展了一项模拟研究以评估备选的多适应证证据合成模型。这包括合成总生存期（OS）数据的单变量（混合与非混合）方法，以及联合建模无进展生存期（PFS）和OS治疗效果、跨适应证合并替代参数的双变量替代模型。使用多状态疾病进展模型在各种情景下生成模拟数据集，包括适应证内部和之间的不同异质性水平、离群适应证以及目标适应证OS数据的差异。我们评估了应用于模拟数据集的合成模型的性能，评估标准为其预测目标适应证总生存期（OS）的能力。结果表明，单变量多适应证方法可以在不增加偏倚的情况下降低不确定性，特别是当目标适应证有OS数据可用时。与单变量方法相比，混合模型未显著改善性能，因此不推荐用于HTA。在目标适应证缺乏OS数据且存在离群适应证的情景下，双变量替代模型在纠正相对于单变量模型的偏倚方面显示出前景，尽管仍需在现实条件下进行进一步研究。多适应证方法比传统方法更复杂，但有可能降低HTA决策中的不确定性。
引用
@article{arxiv.2502.13844,
title = {Methods of multi-indication meta-analysis for health technology assessment: a simulation study},
author = {David Glynn and Pedro Saramago and Janharpreet Singh and Sylwia Bujkiewicz and Sofia Dias and Stephen Palmer and Marta Soares},
journal= {arXiv preprint arXiv:2502.13844},
year = {2025}
}