真实世界数据设定下替代标志物的评估
统计方法学
2021-04-13 v1 应用统计
摘要
在紧急卫生危机中，当快速识别有效治疗至关重要时，随机临床试验的缺陷尤为突出。利用真实世界数据（RWD）中的短期替代标志物可以指导评估新疗法的政策制定者。在本文中，我们针对RWD设定下真实结局由替代标志物解释的治疗效应比例（PTE）开发了新颖的估计量。我们通过半非参数地建模给定基线协变量下真实结局与替代标志物之间的关系，提出了替代标志物和PTE的最优变换的逆概率加权与双重稳健（DR）估计量。我们证明了我们的估计量是一致且渐近正态的，并且当倾向得分模型或结局回归模型之一正确设定时，DR估计量是一致的。我们通过模拟将我们提出的估计量与现有估计量进行比较，显示出偏倚的减小和效率的提升。我们通过开展两项溃疡性结肠炎生物疗法之间的跨试验比较，说明了我们的方法在获得可解释的PTE方面的效用。
引用
@article{arxiv.2104.05513,
title = {On the Evaluation of Surrogate Markers in Real World Data Settings},
author = {Larry Han and Xuan Wang and Tianxi Cai},
journal= {arXiv preprint arXiv:2104.05513},
year = {2021}
}