评估联合用药 I 期临床试验设计的模拟研究
应用统计
2022-08-05 v2 其他统计学
摘要
如今，越来越多的临床试验选择联合用药作为干预手段以获得更好的治疗应答。然而，联合用药的剂量探索远比单药复杂，因为组合剂量毒性的全序未知。因此，常规 I 期设计无法识别联合用药的最大耐受剂量（MTD）。受此需求推动，大量针对联合用药的新型 I 期临床试验设计被提出。在众多可用设计下，比较其表现、探索参数影响并提供建议的研究十分有限。因此，我们开展了一项模拟研究，以评估多种旨在不同情景下为联合用药确定单一 MTD 的 I 期设计。我们也探索了不同设计参数的影响。最后，我们总结了各设计的优劣，并提供了设计选择的一般性指南。
引用
@article{arxiv.2103.07746,
title = {A Simulation Study Evaluating Phase I Clinical Trial Designs for Combinational Agents},
author = {Shu Wang and Ji-Hyun Lee},
journal= {arXiv preprint arXiv:2103.07746},
year = {2022}
}
备注
Journal of Applied Statistics (2022)