剂量优化试验规划与实施的统计与实际考量
统计方法学
2023-09-13 v1 应用统计
摘要
美国食品药品监督管理局启动了 Project Optimus，旨在将剂量发现与选择的范式转向识别提供获益与风险最佳平衡的最优生物剂量，而非最大耐受剂量。然而，实现剂量优化是一项具有挑战性的任务，涉及多种因素，且在设计与实施上均比识别最大耐受剂量复杂得多。本文全面综述了剂量优化试验的多种设计策略，包括 I/II 期和 II/III 期设计，并强调了各自的优缺点。此外，讨论了选择适当设计以及规划与执行试验的实际考量。文章还介绍了可用于设计和实施剂量优化试验的免费软件工具。这些途径及其实施通过真实世界示例加以说明。
引用
@article{arxiv.2309.05762,
title = {Statistical and Practical Considerations in Planning and Conduct of Dose Optimization Trials},
author = {Ying Yuan and Heng Zhou and Suyu Liu},
journal= {arXiv preprint arXiv:2309.05762},
year = {2023}
}