整群随机疫苗试验中的估计目标与推断

为评估疫苗效应，常采用整群随机试验。在试验开展前定义感兴趣的估计目标，对于研究目标与待收集和分析数据之间的一致性至关重要。本文考虑了在将个体群随机分配至疫苗或对照的试验中，总体、间接和总疫苗效应的估计目标与估计量。我们考虑了这样一种情形：个体自行决定是否参与试验，且每个群中所有个体的感兴趣结局均被测量。与总体、间接和总效应不同，接种的直接效应一般在不进一步假设（如无未测量混杂）的情况下不可估计。本文给出了一个由整群随机伤寒疫苗试验启发的说明性示例。