个体随机现场试验中常用估计量所隐含的疫苗效力估计目标

我们回顾了在具有自然（未测量）暴露的个体随机试验中针对易感性的疫苗效力（VE）估计目标，其中个体反应测量为从接种到事件发生（例如，感染病原体导致的疾病）的时间。常见的VE估计目标写为 $1-\theta$，其中 $\theta$ 是某种比率效应测度（例如，发病率比、累积发病率比、风险比或优势比），用于比较接种与对照下的结果。尽管在对照组事件率较低时比率效应近似相等，但我们使用非参数公式探索了该近似的质量。传统上，主要终点VE估计目标是完全免疫（或生物学）估计目标，代表意向治疗人群的一个子集，排除了在疫苗能够 ramp-up 到其完全效果之前发生事件的个体，需要谨慎对待以进行正确的因果解释。除了这些总结疫苗在整个研究过程中效果的主要VE估计目标外，我们还考虑了在特定时间点测量效果的局部VE估计目标。我们讨论了局部VE估计目标的解释困难（例如，易感者耗竭偏差），并使用脆弱性模型作为随时间变化的个体因果效应的敏感性分析。