随机研究揭盲后疫苗效力的随时间估计
应用统计
2021-03-01 v1 统计方法学
摘要
由新型冠状病毒SARS CoV-2引起的COVID-19大流行激发了针对该病毒的疫苗开发的显著突破,并于2020年夏季启动了若干三期疫苗试验以评估疫苗效力(VE)。由Pfizer-BioNTech和Moderna开发的采用mRNA递送系统的候选疫苗显示出94-95%的显著VE,导致美国食品药品监督管理局发布紧急使用授权并随后广泛接种这些疫苗。随着试验继续进行,一个关键问题是VE可能随时间减弱。伦理考量要求所有试验参与者被揭盲,并被随机分配至安慰剂组的人提供疫苗,从而导致试验方案修订指定揭盲策略。安慰剂受试者交叉至疫苗组使关于VE减弱的推断复杂化。我们聚焦于Moderna试验的特定特征,并提出了一种基于潜在结果表述的统计框架,在其中我们开发了用于推断VE是否随时间减弱以及估计任意接种后时间点的VE的方法。该框架澄清了关于个体和群体水平现象所做的假设,并承认更可能或更不可能被感染的受试者可能随时间差异性地交叉至疫苗组的可能性。该框架的原理可直接适用于其他试验。
引用
@article{arxiv.2102.13103,
title = {Estimating Vaccine Efficacy Over Time After a Randomized Study is Unblinded},
author = {Anastasios A. Tsiatis and Marie Davidian},
journal= {arXiv preprint arXiv:2102.13103},
year = {2021}
}
备注
32 pages, 0 figures