通过嵌套试验模拟评估观察性研究中的疫苗有效性

观察性数据常用于估算疫苗在真实世界中的有效性和持久性。通过模拟一系列试验，可在最小化选择偏倚、永久性时间偏倚和混杂的同时从此类数据中进行推断。通常情况下，当采用嵌套试验模拟 (NTE) 时，会对效应估计进行跨试验的合并。然而，当治疗效应在不同试验间具有异质性时，这类合并估计可能难以解释。对于某些病毒的疫苗，疫苗有效性可能因新出现的病毒变异株而随日历时间变化。本文考虑一种可随日历时间、自接种以来时间或两者都变化的 NTE 逆概率加权疫苗有效性估计器。对试验效应异质性假设的统计检验也被考虑。由于试验间可观察到的有效性变化可能归因于试验合格人群中协变量分布的差异，亦考虑试验特定推断的标准化。 presented 模拟研究检验了在各种情景下所提出方法的有限样本性能。该方法用于估计 2021 年意大利阿布罗佐地方居民（超过 11 万人）的观察性数据中针对新冠病毒结果的疫苗有效性。