使用过量控制递增方案比较连续剂量与离散剂量
统计方法学
2017-08-17 v1 应用统计
摘要
尽管已有大量统计学文献表明离散化连续变量的弊端，但在临床研究中分类化仍是一种常见做法，这会导致大量信息丢失。癌症 I 期临床试验设计中的大量方法将新药剂量设定为离散变量。一个值得注意的例外是过量控制递增方案（Escalation With Overdose Control, EWOC），其剂量既可定义为连续的，也可定义为离散剂量网格。本研究通过 Monte Carlo 模拟研究，比较了连续剂量与离散剂量 EWOC 设计的运行特性。考虑了四种具有不同区间长度的等距网格。除了常规的偏差和均方误差等统计指标外，信息的丢失还通过几种更易于临床医生解释的运行特性进行衡量。基于模拟结果，如果在 I 期临床试验中通常出现的对真实 MTD 值了解不足的情况成立，连续剂量方案便成为一种极具吸引力的选择。
引用
@article{arxiv.1708.04792,
title = {Comparison between continuous and discrete doses using Escalation With Overdose Control},
author = {Márcio Augusto Diniz and Mourad Tighiouart and André Rogatko},
journal= {arXiv preprint arXiv:1708.04792},
year = {2017}
}
备注
12 pages, 4 figures