癌症临床试验中采用过量控制递增法(EWOC)的剂量探索
统计方法学
2016-08-14 v1
摘要
传统上，I期试验的主要目标是确定后续研究的有效剂量，而II期和III期试验的主要终点是治疗效果。所寻求的剂量通常被称为最大耐受剂量(MTD)。已有多种统计方法被提出用于在癌症I期试验中选择MTD。在本文中，我们重点关注一种称为过量控制递增法(EWOC)的贝叶斯自适应设计。讨论了该设计的几个方面，包括试验中选择的剂量序列的大样本性质、先验分布的选择以及协变量的使用。该方法通过癌症I期试验的真实案例加以说明。特别是，我们在最近完成的ABR-217620 (naptumomab estafenatox)试验中表明，在确定癌症患者的剂量分配时，忽略一个重要的毒性预测因子会导致高比例的患者出现严重副作用，以及相当比例的患者接受了次优剂量治疗。
引用
@article{arxiv.1011.6479,
title = {Dose Finding with Escalation with Overdose Control (EWOC) in Cancer Clinical Trials},
author = {Mourad Tighiouart and André Rogatko},
journal= {arXiv preprint arXiv:1011.6479},
year = {2016}
}
备注
Published in at http://dx.doi.org/10.1214/10-STS333 the Statistical Science (http://www.imstat.org/sts/) by the Institute of Mathematical Statistics (http://www.imstat.org)