I 期剂量递增研究中的队列回填
应用统计
2022-04-22 v1
摘要
在 I 期剂量递增研究中使用“回填”（将额外患者分配至已判定安全的剂量）在实践中用于收集关于药物安全性特征、药代动力学和活性的额外信息。这些额外患者有助于确保最大耐受剂量（MTD）被可靠估计，并提供额外信息以确定推荐的 II 期剂量（RP2D）。在本文中，我们研究了在 I 期试验中采用回填对 MTD 估计和 study 持续时间的影响。我们考虑了仅使用单个随访周期进行递增的情况，以及可能存在延迟发作毒性的情况。我们发现，在一系列情景中，正确选择比例有所增加，且试验持续时间显著缩短，代价是研究中需要更多患者。
引用
@article{arxiv.2204.10047,
title = {Backfilling Cohorts in Phase I Dose-Escalation Studies},
author = {Helen Barnett and Oliver Boix and Dimitris Kontos and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2204.10047},
year = {2022}
}