肿瘤学中的队列内试验(TwiCs)研究设计：经验与方法学反思
统计方法学
2023-05-16 v1
摘要
队列内试验(TwiCs)研究设计是一种利用观察性队列研究的基础设施来启动随机试验的试验设计。在队列入组时，队列参与者在未被告知的情况下同意参与未来研究的随机化。一旦有新疗法可用，符合条件的队列参与者被随机分配至该新疗法或标准治疗。随机分到治疗组的患者被提供该新疗法，其可以拒绝。拒绝的患者将改为接受标准治疗。随机分到标准治疗组的患者不会收到关于试验的任何信息，并作为队列研究的一部分继续接受标准治疗。使用标准队列测量进行结局比较。TwiCs研究设计旨在克服标准随机对照试验(RCTs)中遇到的一些问题。标准RCT中的一个问题是患者入组缓慢，TwiCs研究旨在通过利用队列筛选患者并仅向干预组患者提供干预来改善这一问题。在过去十年中，TwiCs研究设计在肿瘤学中获得了越来越多的关注。尽管其相对于RCT具有潜在优势，TwiCs研究设计仍面临若干方法学挑战，在规划TwiCs研究时需要仔细考虑。在本文中，我们关注这些方法学挑战，并结合肿瘤学中所启动的TwiCs研究的经验对其进行反思。所讨论的重要方法学挑战包括随机化时机、干预组随机化后不依从（拒绝）问题，以及TwiCs研究中意向性治疗效应的定义及其与标准RCT中对应效应的关系。
引用
@article{arxiv.2211.10102,
title = {The Trial within Cohorts (TwiCs) study design in oncology: Experience and methodological reflections},
author = {Rob Kessels and Anne M. May and Miriam Koopman and Kit C. B. Roes},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.10102},
year = {2023}
}